Inhaltsverzeichnis
Wann wirkt Zolgensma?
Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet, einer seltenen, schwerwiegenden Erbkrankheit. Wie wirkt Zolgensma? Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das sogenannte „Survival Motor Neuron“ (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist.
Warum Zolgensma teuer?
Das für Zolgensma zuständige Novartis-Unternehmen Avexis rechtfertigt den hohen Preis für sein Medikament damit, dass es im Gegensatz zu einem Konkurrenzprodukt nur einmal verabreicht werden muss und dafür sorgt, dass höhere Kosten vermieden werden könnten.
Was bewirkt das Medikament Zolgensma?
Das Medikament Zolgensma ist seit Mitte Mai 2020 als erstes Gentherapeutikum zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) europaweit zugelassen. SMA ist eine seltene Erkrankung, die durch einen Gendefekt verursacht wird und zu Muskelschwund führt.
Was sind die Symptome für eine Muskelatrophie?
Typische Symptome sind eine sichtbare Verkleinerung des Muskelgewebes, begleitet von einer zunehmenden Muskelschwäche. Werden die Ursachen für die Muskelatrophie beseitig und die Muskeln wieder ausreichend versorgt und bewegt, kehrt sich der Prozess um.
Wie werden die Muskeln wieder größer und kräftiger?
Die Muskeln werden wieder größer und kräftiger. Es gibt einige seltene Formen der Muskelatrophie, die eine Folge von Erbkrankheiten sind. Dazu gehören die spinale Muskelatrophie und die neurale Muskelatrophie. Die Ursache für eine spinale Muskelatrophie liegt im Absterben von Nervenzellen im Rückenmark.
Wie ist die Spinale Muskelatrophie zusammengefasst?
Die Spinale Muskelatrophie wird häufig mit der Bulbären Muskelatrophie zusammengefasst. Letztere zeigt ähnliche Symptome, wie sie auch für die Spinale Muskelatrophie klassisch sind. Bei der bulbären Muskelatrophie liegt jedoch eine Mutation in einem anderen Gen vor (im Androgenrezeptor-Gen, auch AR-Gen genannt).
Welche Maßnahmen können zur Muskelatrophie eingesetzt werden?
Je nach Ursache der Muskelatrophie können Maßnahmen wie die folgenden ein Teil der Behandlung sein: 1 Bewegungstraining (z. B. Aquatraining, gezieltes Krafttraining) 2 Elektrostimulation der betroffenen Muskulatur 3 Krankengymnastik bzw. Physiotherapie 4 Ergotherapie 5 Operationen 6 Medikamente