Was ist die Morbus Pompe Krankheit?
Was ist die Morbus Pompe Krankheit? Der Morbus Pompe (alpha-Glukosidase Mangel) ist eine angeborene, autosomal rezessiv vererbte, sog. lysosomale Speichererkrankung. Lysosomen sind kleinste Zellbestandteile, in denen bestimmte Stoffe (wie Glykogen = Speicherform von Zucker) gespeichert und abgebaut werden. Welches Medikament bei Morbus Pompe? Patienten mit der seltenen Glykogen-Speicherkrankheit Morbus Pompe profitieren auch langfristig von einer…